Što su klinička ispitivanja?

Ove su informacije hrvatski prijevod teksta s mrežne stranice registra ClinicalTrials.gov.

Odluka da sudjelujete u kliničkom ispitivanju je važan osobna odluka. Odgovori na najčešća pitanja o kliničkim ispitivanjima daju Vam važne podatke koje trebati imati na umu kad donosite odluku. Poželjno je i razgovarati s liječnikom, članom obitelji ili prijateljem o Vašoj odluci da se javite u kliničko ispitivanje. Nakon što vidite koje Vam se mogućnosti pružaju u ispitivanju, sljedeći je korak stupiti u vezu s istraživačkim timom i pitati specifična pitanja o odabranom kliničkom ispitivanju.

Najčešća pitanja o kliničkim ispitivanjima:

• Što je kliničko ispitivanje?
• Zašto sudjelovati u kliničkom ispitivanju?
• Tko može sudjelovati u kliničkom ispitivanju?
• Što se zbiva tijekom kliničkog ispitivanja?
• Što je informirani pristanak?
• Koje su koristi i rizici sudjelovanja u kliničkom ispitivanju?
• Što su nuspojave i neželjene reakcije?
• Kako se štiti sigurnost ispitanika?
• Što trebate razmotriti prije sudjelovanja u kliničkom ispitivanju?
• Kako se treba potencijalni ispitanik pripremiti za susret s koordinatorom ispitivanja ili liječnikom?
• Nastavlja li ispitanik odlaske kod svoga obiteljskom liječnika tijekom ispitivanja?
• Može li ispitanik napustiti kliničko ispitivanje nakon njegova početka?
• Odakle dolaze ideje za klinička ispitivanja?
• Tko financira klinička ispitivanja?
• Što je protokol ispitivanja?
• Što je placebo?
• Što je kontrola ili kontrolna skupina?
• Koje su vrsti kliničkih ispitivanja?
• Što su faze kliničkog ispitivanja?
• Što je to protokol "proširenog pristupa"?

Što je kliničko ispitivanje?
Premda postoje različite definicije kliničkih ispitivanja, općenito se smatraju biomedicinskim ili zdravstvenim istraživačkim studijama na ljudskim bićima koji prate prethodno određeni protokol. Registri ClinicalTrials.gov i RegPok.hr uključuju i intervencijske i opservacijske studije.
Intervencijske studije su one u kojima ispitanike istraživač raspoređuje u skupinu koja dobiva pokusno liječene ili skupinu koja dobiva drugu intervenciju, te se prate ishodi tih intervencija.
Opservacijske (opažajne) studije su one u kojima istraživači promatraju ispitanike i mjere ishode ili zbivanja

Zašto sudjelovati u kliničkom ispitivanju?
Ispitanici u kliničkim ispitivanjima mogu imati aktivniju ulogu u skrbi za vlastito zdravlje, dobiti pristup novim istraživačkim liječenjima prije nego ona postan široko dostupna, te pomoći ostalim ljudima tako što pridonose medicinskom istraživanju.

Tko može sudjelovati u kliničkom ispitivanju?
Sva klinička ispitivanja imaju naputke o tome tko u njima može sudjelovati. Uporaba kriterija uključenja i isključenja važna je postavka medicinskog istraživanja, koja pomaže dobivanje pouzdanih rezultata. Čimbenici koji omogućuje nečije sudjelovanje u kliničkom ispitivanju nazivaju se „kriterijima uključenja“, a oni koji sprječavaju nekoga da sudjeluje u ispitivanju nazivaju se „kriterijima isključenja“. Ti se kriteriji temelje na čimbenicima kao što su starost, spol, vrst i stadij bolesti, prijašnja liječenja i druga medicinska stanja ili bolesti. Prije uključivanja u ispitivanje, ispitanik mora zadovoljiti uvjete. Neke istraživačke studije traže ispitanike s bolešću ili stanjem koje se proučava u kliničkom ispitivanju, a neke traže zdrave ispitanika. Važno je napomenuti da se kriteriji uključenja i isključenja ne rabe da se ljudi sobno odbijaju iz studije. Naprotiv, kriteriji se rabe da se identificiraju prikladni ispitanici i da ih se u ispitivanju zaštiti. Kriteriji pomažu istraživačima da budu sigurniji u odgovore na pitanja koja planiraju ispitati.

Što se zbiva tijekom kliničkog ispitivanja?
Tijek kliničkog ispitivanja ovisi o vrsti ispitivanja koje s provodi (vidi Koje su vrsti kliničkih ispitivanja?). Klinički istraživački tim uključuje liječnike, medicinske sestre, socijalne radnike i druge vrsti zdravstvenih radnika. Oni provjeravaju zdravstveno stanje ispitanika na početku ispitivanja, daju posebne naputke o sudjelovanju u ispitivanju, pažljivo prate ispitanika tijekom ispitivanja, i ostaju s njim u vezi i nakon završetka ispitivanja. Neka klinička ispitivanja uključuju više testova i liječničkih posjeta nego što bi se normalno dogodilo u liječenju neke bolesti ili stanja. U svim vrstima ispitivanja, ispitanik radi s istraživačkim timom. Sudjelovanje u kliničkom ispitivanju je najuspješnije kad se protokol pažljivo prati a istraživačko osoblje je u čestom kontaktu s ispitanicima.

Što je informirani pristanak?
Informirani pristanak je postupak upoznavanja s ključnim podatcima o kliničkom ispitivanju prije nego ispitanik odluči hoće li u njemu sudjelovati. Podrazumijeva i stalan proces davanja informacije ispitanicima tijekom cijelog ispitivanja. Kako bi pomogli nekome odlučiti hoće li ili neće sudjelovati u ispitivanju, liječnici i sestre uključeni u ispitivanje objasne sve detalje ispitivanja. Ako ispitanik ima problema s razumijevanjem stranog jezika, može mu se pomoći prijevodom informacija. Nakon toga istraživački tim daje ispitaniku dokument o informiranom pristanku koji uključuje detalje ispitivanja, primjerice njegovu svrhu, trajanje, tražene postupke i glavne kontaktne osobe. Rizici i koristi ispitivanja su također objašnjeni u ovom dokumentu. Nakon toga ispitanik odlučuje hoće li ili neće potpisati dokument. Informirani pristanak nije ugovor i ispitanik se može povući iz ispitivanja u bilo kojem trenutku.

Koje su koristi i rizici sudjelovanja u kliničkom ispitivanju?

   Koristi

Klinička ispitivanja koja su dobro smišljena i dobro provedena su najbolji pristup za odgovarajući ispitanike da:

• Imaju aktivnu ulogu u vlastitoj zdravstvenoj skrbi
• Dobiju pristup novih istraživačkim postupcima prije nego ona postanu široko dostupna.
• Dobiti ekspertnu medicinsku skrb u vodećim ustanovama zdravstvene skrbi tijekom ispitivanja.
• Pomoći ostalim ljudima svojim doprinosom medicinskom istraživanju.

   Rizici

Klinička ispitivanja imaju i svoje rizike:

• Mogu se pojaviti neugodne, opasne ili čak po život opasne nuspojave u pokusnom liječenju.
• Pokusno liječenje može biti nedjelotvorno za ispitanika.
• Protokol ispitivanja može zahtijevati više vremena i pozornosi nego liječenje izvan protokola, uključujući put do istraživačke ustanove, više zahvata, boravak u bolnici ili složene primjene lijekova.

Što su nuspojave i neželjene reakcije?
Nuspojave su bilo koja djelovanja ili učinci pokusnog lijeka ili liječenja. Negativne ili nepoželjne reakcije mogu uključivati glavobolju, mučninu, gubitak kose, nadražaj kože, ili druge fizikalne probleme. U pokusnom liječenju trebaju se procijeniti i neposredne i dugotrajne neželjene reakcije.

Kako se štiti sigurnost ispitanika?
Etički i pravni propisi koji određuju medicinsku praksu također su primjenjivi na klinička ispitivanja. K tomu, veliki broj kliničkih ispitivanja propisan je na državnoj razini, s ugrađenim mehanizmima zaštite ispitanika. Ispitivanje prati pažljivo kontrolirani protokol – plan istraživanja koji detaljno određuje što će istraživači raditi u ispitivanju. Kako kliničko ispitivanje napreduje, istraživači predstavljaju rezultate ispitivanja na znanstvenim skupovima, u medicinskim časopisima i raznim državnim ustanovama. Imena pojedinačnih ispitanika uvijek ostaju skrivena i nikad se ne spominju u takvim izvješćima. (vidi Povjerljivost prema ispitanicima).

Što trebate razmotriti prije sudjelovanja u kliničkom ispitivanju?
Ljudi moraju znati što je moguće više o kliničkom ispitivanju i osjećati se sigurno kad o njemu pitaju zdravstvene radnike, uključujući i skrb koju će dobivati tijekom ispitivanja i koštanje ispitivanja. Sljedeća pitanja mogu biti od koristi ispitanicima da o njima rasprave s liječničkim timom. Odgovori na neka od pitanja nalaze se u dokumentu o informiranom pristanku.

• Koja je svrha ispitivanja?
• Tko će biti uključen u ispitivanje?
• Zašto istraživači vjeruju da je pokusno liječenje koje se ispituje doista djelotvorno?
• Je li već prije provjereno?
• Koji se testovi i pokusni postupci primjenjuju u ispitivanju?
• Kako se mogući rizici, nuspojave i koristi iz ispitivanja uspoređuju s mojim trenutnim načinom liječenja?
• Kako bi ispitivanje moglo utjecati na moj svakodnevni život? Koliko će ispitivanje trajati?
• Hoću li morati boraviti u bolnici?
• Tko će platiti za pokusno liječenje?
• Hoće li mi se vratiti moji troškovi?
• Kakva je vrst dugotrajne skrbi dio ovoga ispitivanja?
• Kako ću znati je li pokusno liječenje djelotvorno.
• Hoće li mi se pokazati rezultati ispitivanja?
• Tko će se brinuti za skrb o meni?

Kako se potencijalni ispitanik treba pripremiti za susret s koordinatorom ispitivanja ili liječnikom?

• Planirajte unaprijed i zapišite pitanja koja bi mogli pitati.
• Zamolite prijatelja ili člana obitelji da dođu s vama kao potpora, kako bi i oni mogli čuti odgovore na vaša pitanja.
• Ponesite zvučni zapisnik kako bi zabilježenu raspravu mogli kasnije preslušati.

Nastavlja li ispitanik odlaske kod svoga obiteljskom liječnika tijekom ispitivanja?
Da. Većina kliničkih ispitivanja pruža kratkotrajno liječenje usmjeren na specifičnu bolest ili stanje, ali ne pruža proširenu ili cjelokupnu primarnu zdravstvenu skrb. K tomu, suradnjom obiteljskog liječnika i istraživačkog tima osigurava se da lijekovi ili liječenja koja ispitanik prima izvan kliničkog ispitivanja nisu u sukobu sa zahtjevima protokola.

Može li ispitanik napustiti kliničko ispitivanje nakon njegova početka?
Da. Ispitanik može napustiti ispitivanje u bilo kojem trenutku. Kad se povlači iz ispitivnaja, ispitanik treba o tome i razlozima napuštanja ispitivanja obavijestiti istraživački tim.

Odakle dolaze ideje za klinička ispitivanja?
Ideje za klinička ispitivanja obično dolaze od istraživača. Nakon što su istraživači ispitali nove lijekove ili postupke u laboratoriju i na pokusnim životinjama, pokusno liječenje s najobećavajućim laboratorijskim rezultatima se prenosi u kliničko ispitivanje. Tijekom ispitivanja prikuplja se sve više podataka o pokusnom liječenju, njegovim rizicima i o tome kako dobro ili loše radi.

Tko financira klinička ispitivanja?
Klinička ispitivanja financiraju ili sponzoriraju razne vrste organizacije ili pojedinca, uključujući liječnike, medicinske ustanove, zaklade, dobrotvorne skupine, farmaceutske kompanije ili nacionalna tijela, kao što su u SAD Nacionalni instituti za zdravlje (NIH), Ministarstvo obrane (DOD) i Ministarstvo veterana (VA). Ispitivanja se odvijaju na raznim mjestima, od bolnica i sveučilšta do liječničkih ordinacija ili domova zdravlja.

Što je protokol ispitivanja?
Protokol je istraživački plan na kojem se temelji kliničko ispitivanje. Plan je pažljivo napravljen da štiti zdravlje ispitanika i da odgovori na specifična istraživačka pitanja. Protokol opisuje osobe koje mogu sudjelovati u ispitivanju, raspored testova, postupaka, lijekova i njihovih doza, kao i trajanje ispitivanja. Tijekom ispitivanja, ispitanike koji prate protokol redovito pregleda istraživački tim kako bi pratio njihovo zdravstveno stanje i odredi sigurnost i djelotvornost liječenja.

Što je placebo?
Placebo je neaktivna tableta, tekućina ili prašak koji nema lijekovitog svojstva. U kliničkim ispitivanjima, pokusno se liječenje često uspoređuje s placebom da bi se odredila djelotvornost pokusnog liječenja. U nekim ispitivanjima, ispitanici u pokusnoj skupini će dobiti placebo umjesto aktivnog lijeka ili pokusnog liječenja.

Što je kontrola ili kontrolna skupina?
Kontrola je standard prema kojem se procjenjuju pokusna zapažanja. U mnogim kliničkim ispitivanjima, jedna skupina ispitanika dobiva pokusni lijek ili liječenje, dok kontrolna skupina dobiva ili standardno liječenje za bolest ili placebo.

Koje su vrsti kliničkih ispitivanja?
Ispitivanja liječenja istražuju pokusna liječenja, nove kombinacije lijekova ili nove pristupe kirurškoj ili radijacijskoj terapiji.
Prevencijska ispitivanja traže bolje načine sprječavanja bolesti u ljudi koji nikad nisu imali bolest ili traže načine sprječavanja povratka bolesti. Takvi pristupi mogu uključivati lijekove, vakcine, vitamine, minerale ili promjene životnog stila.
Dijagnostička ispitivanja se provode da se odrede bolji postupci za dijagnozu pojedine bolesti ili stanja.
Pretražna ispitivanja (eng. screening trials) ispituju najbolji način da se otkriju pojedine bolesti ili zdravstvena stanja.
Ispitivanja kvalitete života (eng. supportive care trials) istražuju načine na koje se može popraviti komfor i kvaliteta života pojedinaca s kroničnom bolesti.

Što su faze kliničkog ispitivanja?
Klinička ispitivanja odvijaju se u fazama. Pokus u svakoj od tih faza ima različitu svrhu i pomaže znanstvenicima odgovoriti na različita pitanja.

U ispitivanjima faze I, istraživači testiraju pokusni lijek ili liječenja na maloj skupini ispitanika (20-80) po prvi puta, kako bi procijenili njegovu sigurnost, odredili siguran raspon doza i prepoznali neželjene učinke.

U ispitivanju faze II, pokusni lijek ili liječenje daje se većoj skupini ispitanika (100-300) da se provjeri njegova djelotvornost i još dalje procijeni njegova sigurnost.

U ispitivanju faze III, pokusni lijek ili liječenje daje se većoj skupini ljudi (1000-3000) tda se potvrdi njegova djelotvornost, prate neželjeni učinci, usporedi s uobičajenim postupcima i prikupe podatci koji će omogućiti da se pokusni lije ili liječenje sigurno primjene.

U ispitivanju faze IV, post-marketinška istraživanja određuju dodatne informacije, uključujući rizik lijeka, koristi i optimalnu primjenu.

Što je to protokol "proširenog pristupa"?
Najveći dio ispitivanja novih pokusnih lijekova na ljudima odvija se u kontroliranim kliničkim ispitivanjima, koja se provode kako bi se utvrdila sigurnost i djelotvornost of novih lijekova. Rezultati ispitivanja služe kao temelj za prijavu lijeka na tržište. Ponekad se dogodi da bolesnici ne mogu sudjelovati u takvom pažljivo kontroliranom ispitivanju jer imaju dodatne zdravstvene probleme, previše ili premalo godina ili neke druge čimbenike. Za bolesnike koji bi mogli imati koristi od primjene lijeka ali nisu pogodni za kliničko ispitivanje, odredbe nacionalnih ustanova (u SAD je to FDA) dozvoljavalju proizvođačima novog pokusnog lijeka da omoguće „proširen pristup“ uporabi lijeka. Primjerice, liječenje IND (eng. treatment IND, Investigational New Drug application) ili protokol liječenja je relativno neograničavajuće ispitivanje. Primarna namjera liječenja IND/protokola jest da omogući pristup novom lijeku osobama s teškim ili po život opasnim bolestima, za koje nema drugoga liječenja. Sekundarna namjera liječenja IND/protokola jest da se dobiju dodatne informacije o lijeku, posebice o njegovoj sigurnosti. Protokoli proširenog pristupa mogu se provesti samo ako istraživači već ispituju lijek u dobro kontroliranom ispitivanju, ili kad su sva ispitivanja završila. Mora postojati dokaz da je lijek možda djelotvoran u bolesnika koji su slični onima uključenima u protokol ispitivanja. Lijek ne smije izložiti bolesnike nerazumnim rizicima s obzirom na težinu bolesti koja se liječi.

Neku su pokusni lijekovi dostupni od farmaceutskih tvrtki preko programa proširenog pristupa koji je označen u registru ClinicalTrials.gov. Protokole proširenog pristupa obično vodi proizvođač lijeka, a pokusni lijek daju istraživači ili liječnici u svojim ordinacijama. Ako ste Vi ili Vama bliska osoba zainteresirani za liječenje pokusnim lijekom u protokolu proširenog pristupa označenim u ClinicalTrials.gov, proučite kriterije uključenja u protokol, kao i mjesto odvijanja ispitivanja, pa se javite označenoj kontaktnoj osobi